Innovatieve therapieën, zoals mRNA, gentherapie en CAR-T celtherapie, hebben een enorm potentieel voor de behandeling van kinderen met zeldzame ziekten. De ontwikkeling, vroege fase klinische studies, regelgeving en de toegankelijkheid van deze therapieën vragen om samenwerking en een nieuwe aanpak. Tijdens dit symposium belichten we de ontwikkelingen binnen en buiten academische ziekenhuizen en willen we met alle betrokken experts praten over de uitdagingen en kansen.
Dit evenement is in het Nederlands.
Programma
12.45 – 13.15 Aanmelden & lunch
13.30 – 13.35 Welkom en opening door dagvoorzitter Sander Schimmelpenninck
13.35 – 14.00 Key note – Daniel de Boer
14.00 – 14.15 Internationale markt en toekomst: noodzaak tot samenwerking -Ward van Beers
Ontwikkelen: academische en industriële research en ontwerp
14.15 – 14.27 Prime Editing – Sabine Fuchs
14.27 – 14.40 ICAT – Trudy Straetemans
14.40 – 15.10 Paneldiscussie met o.a. Trudy Straetemans, Ray Schiffelers, Jeffrey Beekman en Roger Adan
Testen: uitvoering vroege fase trials in de kliniek
15.40 – 15.53 Stamcelbehandeling bij stroke – van bench to bedside – Cora Nijboer
15.53 – 16.05 030-Lab: Unieke cohorten & faciliteiten – Kors van der Ent en Sabine Michel
16.05 – 16.35 Paneldiscussie met o.a. Olaf Savelkouls, Tim Weglewski, Peter Gisberts en Michel Zwaan
Benutten: markttoelating & betaalbaarheid
16.35 – 16.47 HSCT, CAR-T – Caroline Lindemans
16.47 – 17.00 Gentherapie SMA – Ludo van der Pol
17.00 – 17.30 Paneldiscussie met o.a. Carla Hollak, Lonneke Timmers, Ton de Boer, Renske ten Ham en Lourens Bloem
17.30 Afsluiting door Sander Schimmelpenninck en borrel
Register now